Nuovo farmaco per l’ipertensione arteriosa polmonare approvato dall’Aifa: ecco le novità.
L’AIFA Approva Sotatercept per l’Ipertensione Arteriosa Polmonare
MILANO (ITALPRESS) – L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha recentemente dato il via libera alla rimborsabilità di sotatercept, un nuovo farmaco in associazione ad altre terapie per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare (IAP) nei pazienti adulti che seguono già una triplice terapia da almeno sei mesi. La notizia è stata annunciata durante una conferenza stampa tenutasi a Milano, organizzata dalla multinazionale biofarmaceutica MSD, che ha sviluppato il medicinale. Il sotatercept ha ricevuto anche la qualifica di Priority Medicine (PRIME) dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e la designazione di farmaco orfano per l’IAP.
Caratteristiche dell’Ipertensione Arteriosa Polmonare
L’ipertensione arteriosa polmonare è una patologia rara e progressiva, parte di una condizione più ampia nota come Ipertensione Polmonare (IP). Questa malattia è caratterizzata da anomalie nella parete vascolare polmonare, che causano una rapida proliferazione cellulare. Il risultato è un ispessimento e un restringimento delle arterie polmonari, comportando un aumento della resistenza al flusso sanguigno e, in ultima analisi, insufficienza ventricolare destra. L’IAP ha conseguenze tragiche, riducendo significativamente l’aspettativa di vita: i pazienti diagnosticati con questa malattia hanno una sopravvivenza media di soli 5-7 anni. Globalmente, si stima che colpisca circa 400mila persone, di cui circa 3.500 in Italia, prevalentemente donne in età fertile, con un rapporto di incidenza di 4 a 1 rispetto agli uomini.
A Milano hanno partecipato all’incontro l’amministratrice delegata e presidente di MSD Italia, Nicoletta Luppi, e il dottor Stefano Ghio, esperto in cardiomiopatie e ipertensione polmonare, nonché presidente della Rete italiana di ipertensione polmonare (IPHNET). Luppi ha dichiarato: “MSD investe significativamente nella ricerca e nello sviluppo, focalizzandosi su aree terapeutiche in cui esiste ancora un forte bisogno di salute.” Ha evidenziato l’importanza della cura per i singoli pazienti, sottolineando che sotatercept rappresenta un’innovazione approvata dalla FDA, EMA e AIFA, supportata da 4 studi di fase 3.
Secondo il dottor Stefano Ghio, “l’ipertensione arteriosa polmonare è una malattia rara con una prognosi infausta. È difficile da riconoscere, soprattutto nelle fasi iniziali, e può limitare gravemente la vita quotidiana dei pazienti.” La patologia può rendere difficile anche le attività più banali, come il lavarsi o portare i figli a scuola, rendendo indispensabile l’assistenza da parte dei familiari o di caregivers.
Meccanismo d’Azione Inovativo di Sotatercept
Sotatercept è il primo farmaco della sua classe, noto come inibitore del segnale dell’attivina. Questo farmaco agisce direttamente sui meccanismi biologici della malattia, con un approccio innovativo che inibisce la proliferazione cellulare, una delle cause principali dell’ipertensione arteriosa polmonare. Grazie alle sue caratteristiche, sotatercept rappresenta una vera e propria promessa di miglioramento per i pazienti. La somministrazione è sottocutanea e avviene ogni tre settimane, il che consente ai pazienti, una volta formati, di gestirla autonomamente anche a casa.
La decisione dell’AIFA di approvare sotatercept è stata ufficializzata il 15 dicembre 2025, in seguito a un’attenta valutazione della Commissione Europea, avvenuta ad agosto 2024, sostenuta dai risultati dello studio di Fase 3 STELLAR. Questo studio ha dimostrato l’efficacia del farmaco in varie misure cliniche, inclusi un miglioramento significativo del test del cammino in sei minuti (6MWD) e una riduzione dell’84% nel peggioramento clinico rispetto alla terapia standard.
Inoltre, nel corso di altri studi, tra cui ZENITH, sotatercept ha dimostrato di ridurre del 76% il rischio di eventi avversi seri, come il decesso, il trapianto polmonare o il ricovero per aggravamento della malattia. Questi risultati, insieme al favorevole profilo di sicurezza, hanno portato a una soglia di efficacia clinica che ha portato all’interruzione anticipata dello studio, evidenziando l’importanza di questo nuovo trattamento nella lotta contro l’ipertensione arteriosa polmonare.
In sintesi, sotatercept non solo rappresenta un innovativo trattamento per l’ipertensione arteriosa polmonare, ma segna un cambio di paradigma nella gestione di questa malattia debilitante. La comunità medica attende con interesse i futuri sviluppi e le possibili applicazioni di questa terapia nell’ambito delle malattie polmonari rarità.
Fonti ufficiali:
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