Policlinico Gemelli guida innovativa ricerca su farmaco per la paralisi cerebrale infantile.
Nuovo Studio sul Cenegermin per Bambini con Paralisi Cerebrale Infantile
ROMA (ITALPRESS) – Un’importante iniziativa nella ricerca clinica è stata annunciata dalla Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS: è stato avviato il primo studio di Fase 2 sulla terapia con cenegermin (rhNGF, Nerve Growth Factor ricombinante umano) per bambini affetti da paralisi cerebrale infantile (CP – Cerebral Palsy). Il progetto, autorizzato dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), rappresenta un’opportunità preziosa per migliorare la vita di piccoli pazienti e le loro famiglie.
Dettagli dello Studio Clinico
Lo studio, guidato da Domenico Romeo, responsabile dell’Unità Operativa di Paralisi Cerebrali Infantili e Neurosviluppo al Policlinico Gemelli, vedrà la partecipazione di 60 bambini, di età compresa tra i 2 e i 6 anni. Questi piccoli pazienti saranno sottoposti a un trial randomizzato e in doppio cieco, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica del cenegermin somministrato per via intranasale.
“Si tratta di un trial molto innovativo,” afferma Domenico Romeo. “La somministrazione intranasale è un approccio non invasivo che potrebbe consentire di superare la barriera emato-encefalica. È la prima volta che un farmaco biotech come l’NGF ricombinante viene somministrato al sistema nervoso centrale in un contesto clinico.”
Questo studio non è il primo nel suo genere; è fondamentalmente un’evoluzione delle ricerche condotte per bambini con trauma cranico grave, coordinati dal professor Antonio Chiaretti, associato di Pediatria all’Università Cattolica e Direttore del Pronto Soccorso Pediatrico del Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS.
Secondo gli esperti, la particolare struttura della molecola, che rispecchia quella naturale già prodotta dall’organismo, potrebbe determinare effetti clinici significativi sulla spasticità e ridurre al minimo gli effetti collaterali.
Cosa è la Paralisi Cerebrale Infantile?
La paralisi cerebrale infantile è un gruppo eterogeneo di disturbi neurologici, causati da diverse anomalie, che comportano lesioni permanenti e non progressive al cervello in sviluppo. Le cause di questa condizione possono essere classificate come prenatali, perinatali e postnatali. Alcuni esempi includono malformazioni cerebrali genetiche, infezioni materne durante la gravidanza, o traumi cranici significativi.
Le conseguenze della paralisi cerebrale variano notevolmente, influenzando la funzione motoria e lo sviluppo globale del bambino. I disturbi possono manifestarsi in problemi di postura e movimento, difficoltà nella deglutizione, e limitazioni sensoriali, cognitive ed emotive. Sebbene il danno neurologico sia irreversibile, trattamenti mirati possono attenuare le conseguenze sulla vita quotidiana.
La diagnosi di paralisi cerebrale infantile si basa su esami come la risonanza magnetica e l’ecografia transfontanellare, insieme a valutazioni cliniche. Le terapie attualmente disponibili sono essenzialmente sintomatiche e comprendono interventi riabilitativi, somministrazione di tossina botulinica, baclofen e, in alcuni casi, interventi chirurgici mirati.
Il cenegermin (rhNGF), una versione biotech del Fattore di Crescita Nervoso (NGF), offre nuove speranze. Scoperto nel 1951 dai premi Nobel Rita Levi-Montalcini e Stanley Cohen, questo composto è già stato approvato per utilizzo in una rara patologia oftalmologica da enti regolatori come l’European Medicines Agency (EMA), la FDA statunitense e la NMPA cinese.
Questo studio rappresenta quindi non solo un’importante innovazione terapeutica ma anche un passo significativo nella lotta contro la paralisi cerebrale infantile. I risultati attesi potrebbero aprire nuove strade per il trattamento di questa condizione, potenzialmente migliorando la qualità della vita di molti bambini e delle loro famiglie.
Per ulteriori dettagli su questo innovativo studio e altre iniziative, visitate il sito ufficiale della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS.
(ITALPRESS)
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Fonti ufficiali:
– Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
– AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco)
– European Medicines Agency (EMA)
– FDA (Food and Drug Administration) statunitense
– NMPA (National Medical Products Administration) cinese
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